ประโยชน์เซลล์ของยีนบำบัดมีให้เห็นหลังการรักษา

การบำบัดด้วยยีนทำงานโดยการเอาเซลล์ต้นกำเนิดที่สร้างเม็ดเลือดของผู้ป่วยบางส่วนออกก่อนซึ่งจะสร้างเม็ดเลือดและเซลล์ภูมิคุ้มกันทุกประเภท จากนั้นจะใช้เวกเตอร์ของไวรัสเพื่อส่งสำเนาใหม่ของยีนที่ผิดพลาดไปยัง DNA ของเซลล์ของผู้ป่วยในห้องปฏิบัติการ จากนั้นเซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการแก้ไขเหล่านี้จะถูกส่งกลับไปยังผู้ป่วยในสิ่งที่เรียกว่าการปลูกถ่ายอัตโนมัติ

ซึ่งพวกมันจะผลิตเซลล์ภูมิคุ้มกันที่แข็งแรงอย่างต่อเนื่องที่สามารถต่อสู้กับการติดเชื้อได้ ในการบำบัดด้วยยีนสำหรับ SCID-X1 ในที่สุดเซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการแก้ไขจะถูกล้างออกโดยร่างกาย แต่ผู้ป่วยยังคงรักษาให้หายจากอาการได้ ทีมนักวิจัยนี้ชี้ให้เห็นว่าการรักษาเป็นไปตามข้อเท็จจริงที่ว่าร่างกายยังคงสามารถสร้างเซลล์ T ที่ได้รับการออกแบบใหม่ได้อย่างต่อเนื่องซึ่งเป็นส่วนสำคัญของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย